Дифторметилорнитин увеличивает выживаемость детей с нейробластомы

В документе, опубликованном 27 сентября в Научных отчетах, показаны положительные результаты клинического испытания фазы II с использованием дифторметилорнитина для перорального применения для предотвращения рецидива у детей с высоким риском нейробластомы.

Нейробластома - это форма рака, которая развивается из незрелых нервных клеток, обнаруженных в нескольких областях тела. Это чаще всего встречается у младенцев и маленьких детей, обычно в возрасте до пяти лет. Болезнь остается проблемой в детской онкологии, а современные методы лечения включают терапию, которая имеет значительные долгосрочные побочные эффекты для пациентов.

Нейробластома составляет 15 процентов от  всех детских смертей от рака, отчасти из-за того, что почти половина всех пациентов, достигших ремиссии, будут рецидивировать.

«Эти результаты являются многообещающими и изменили перспективы для наших пациентов с высокоэффективной нейробластомой», - сказала Жизель Шоллер, доктор медицинских наук, директор детской онкологии в Детской больнице Spectrum Health Helen DeVos.

«Используя DFMO в течение двух лет после окончания традиционной терапии, мы наблюдаем общую двухлетнюю выживаемость для этих детей в 97 процентов. Это значительное увеличение выживаемости», - добавил Шоллер. «Раньше считалось, что дети с рефрактерной и рецидивирующей нейробластомой считаются неизлечимыми. Это исследование показывает, что более 50 процентов пациентов остаются в состоянии ремиссии до четырех лет».

В исследовании Beat Childhood Cancer было изучено использование дифторметилорнитина (DFMO) в качестве единственного агента для зарегистрированных пациентов в 20 детских больницах с июня 2012 года по февраль 2016 года. Дети получали два года орального DFMO два раза в день и оценивались по результатам безрецидивной выживаемости (то есть без прогрессирования болезни или других осложнений) и общей выживаемости (ОВ). В исследовании использовалась целевая пероральная терапия ингибитора ODC (DFMO) в качестве поддерживающей терапии для предотвращения рецидива у пациентов с нейробластомой после стандартной терапии. DFMO работает, нацеливаясь на конкретные пути развития стволовых клеток и «выключая» клетки, тем самым предотвращая рост рака.

В этом исследовании было два оружия, первое предназначалось для пациентов, которые прошли стандартную терапию, а второе для детей, которые смогли достичь ремиссии после того, как ранее рецидивировали. Обе эти группы пациентов подвергаются очень высокому риску рецидива после завершения лечения и поэтому могут быть очень хорошими кандидатами на использование поддерживающей терапии с целью предотвращения рецидива.

При среднем наблюдении за 3,5 года в первом предложении исследования было 100 пациентов, имеющих право на участие. Результаты показывают, что двухлетняя выживаемость составляла 84 процента, а двухлетняя - 97 процентов.

При медианном наблюдении за 3,7 года в исследовании было зарегистрировано 39 ранее рецидивирующих пациентов, и результаты, представленные в журнале, показали, что двухгодичная выживаемость составляла 54 процента, а двухлетняя составляла 84 процента для этих детей, которые ранее рецидивировали.

Хотя эти показатели выживаемости за два года замечательны, действительно захватывающая часть этих результатов заключается в том, что показатели выживаемости стабильны до четырех лет. Этот препарат не только привел к длительной и стабильной ремиссии для детей в этом исследовании, но он был чрезвычайно безопасным и хорошо переносимым пациентами.

«Хотя многие дети смогли достичь ремиссии с помощью нынешних, хотя и суровых методов лечения, эти ремиссии не являются исторически долговечными», - добавил д-р Шоллер. «Текущие пятилетние кривые выживаемости за последние два десятилетия существенно не изменились, несмотря на недавнее увеличение продолжительности двухлетней выживаемости в результате усиления терапии и новых мультимодальных методов лечения».

Источник: https://www.sciencedaily.com/releases/2018/10/181003090311.htm